Успешна почти на 100%. Технология CRISPR эффективно лечит генетические заболевания
Новый метод редактирования генов уже в 2023 году может стать официально признанным методом лечения генетических заболеваний.
Новое исследование показывает, что экспериментальная технология редактирования генов до сих пор демонстрирует высокую эффективность при лечении генетических заболеваний крови даже после трех лет испытаний, сообщает New Atlas.
Впервые технологию для редактирования генов CRISPR испытали на людях в США в 2019 году. Испытание проводилось на пациентах с очень редкими и заболеваниями крови: бета-талассемией и серповидноклеточной анемией. Процесс лечения состоит в том, что изначально ученые берут стволовые клетки из крови пациента, потом проводят генетические изменения и возвращают обратно.
Первые результаты испытаний показали большую эффективность нового метода лечения. В 2019 году два пациента практически излечились от болезни, по крайней мере несколько месяцев наблюдений подтвердили это. В 2021 году новую технологию применили для лечения уже 22 пациентов и результаты показали 100% успех. У семи пациентов эффективность лечения не снижалась в течении целого года.
Теперь же ученые представили результаты третьей фазы испытаний нового метода лечения. Этот метод, основанный на технологии редактирования генов CRISPR, назвали exa-cel. В новом испытании принимали участие уже 75 человек. 44 из них страдали от бета-талассемии, а 31 – от серповидноклеточной анемии.
42 из 44 пациентов с бета-талассемией полностью излечились от своего заболевания и больше не потребовалось переливание крови. Но у оставшихся двух человек объем необходимой для переливания крови уменьшился на 75% и 89%. Что касается пациентов с серповидноклеточной анемией, то у них также не оказалось симптомов заболевания во время длительного наблюдения. Также по словам ученых, у них есть результат, который подтверждает, что эффективность лечения не снизилась в течение 37 месяцев после начала генетической терапии.
“Наши новые данные после третьей фазы испытаний нового метода лечения генетических заболеваний крови показывают, что этот новый метод можно использовать в клинической практике”, — говорит Кармен Божик из компании Vertex, которая разработала новый метод лечения.
В компании хотят внести новую технологию для лечения на утверждение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США уже в этом году. Если его утвердят в начале 2023 года, как официальный метод лечения заболеваний крови, то это будет первый метод редактирования генов на основе CRISPR, который будет одобрен для использования в США.
